美國總統再次向癌癥宣戰：“登月計劃”到底是什麼？
美國總統奧巴馬最近提出要投入10億美元推進抗癌國傢工程"登月計劃"（moonshot project），引發熱議。為什麼美國政府突然要做這個？"登月計劃"到底想幹什麼？奧巴馬相繼提出的"精準醫療"和"登月計劃"有什麼關系？
菠蘿近期專門和大牛Andy Futreal博士交流瞭一下。他剛受邀在《紐約時報》發表文章，評論奧巴馬提出的"登月計劃"（英文原版點擊文末"閱讀原文"）。獲得許可後，我翻譯瞭這篇文章，同時我還問瞭他幾個問題，Andy的回答和我的評論在這裡一並分享給大傢。據說這是Andy第一次接受"中國媒體"采訪，我作為小記者感覺很榮幸。Andy Futreal博士，美國安德森癌癥中心（MD Anderson）教授，該醫院 "登月計劃"項目主任。他是癌癥基因突變研究先驅，做出瞭一系列前沿工作，包括確定瞭著名的BRCA1和BRCA2乳腺癌/卵巢癌遺傳基因。目前，他的實驗室專註研究腫瘤的進化和異質性。同時，Futreal博士作為Apollo癌基因組大數據平臺的負責人，致力於收集和整合臨床及科研數據，並最終通過分析這些數據來改善癌癥病人治療效果。翻譯| 菠蘿
本文原載於2016年1月19日《紐約時報》
科學傢對多數常見癌癥的致病分子機制、基因突變狀況有瞭前所未有的瞭解。科學技術的進步讓我們能對癌癥進行大規模，全方位，細致的研究，其結果就是出現瞭更多的新型抗癌藥物，其中一些新藥在病人身上產生瞭讓人驚喜的療效。
對病人本身以及他們癌癥進行分子水平的剖析，然後針對性使用對應的治療手段，這，就是我們常說的"精準醫學"。現在政府提出瞭抗癌的全國性"登月計劃"，如果想最大限度地利用現有的數據、技術和治療手段，就應該在以下幾個重要方面多下功夫。
首先，我們需要投資搭建一個能對所有病人的癌癥樣品都進行分子（基因）檢測的標準化平臺。未來，對癌癥進行基因檢測應成為癌癥治療的基本要求。同時，我們需要能在癌癥病人治療過程進行多次采樣。這可以幫助我們理解癌細胞在治療過程中是怎麼進化的，這些信息無論是對評估標準化治療，還是新藥臨床試驗都有重大的意義。
其次，所有參加臨床實驗的病人都應該參與各種研究項目，讓科學傢盡可能多地從臨床實踐的數據中去學習。瞭解什麼樣的基因突變和分子特征，和抗癌藥物的療效，抗藥性，和副作用相關，甚至起決定性作用。為此，我們需要可靠的計算分析方法來整合大量臨床和研究的數據。
病人的基因和分子特征（包括住在我們體內所有微生物的特征），綜合展現瞭病人的先天遺傳信息、後天經歷信息，以及隨著時間推移和治療進程，這些信息是如何變化的。對這些變量的全面理解能幫助我們認識癌癥本身，同時也能幫助我們認識它們如何影響治療中的各種風險。
最後，我們還需要一個前無古人的全國性項目，用來培訓和支持臨床醫生更好地應用不斷更新的前沿診斷和治療手段。
"登月計劃"這樣的項目肯定是非常昂貴的，但如果不這麼做，代價就是失去很多鮮活的生命，包括我們身邊的朋友、同事和所愛的人。這些人能給這個世界帶來的貢獻是無價的，因此，投資雖大，但絕對是物超所值!(圖)MD Anderson登月計劃負責團隊和美國副總統Biden合影。左三是Andy Futreal博士。"精準醫療"是最近最火爆的概念之一，在癌癥治療中，您認為什麼是"精準醫療"?Andy： 現階段，精準醫療就是依據特定的分子水平異常（主要是基因突變），而對某個病人，或者某組病人使用對應的治療手段。一個經典的例子就是對EGFR激活突變的肺癌病人使用EGFR靶向藥物，比如易瑞沙，而沒有EGFR突變的病人則不應該使用EGFR靶向藥物，因為臨床證明沒有效果。知道給誰用什麼藥，是精準醫療，知道誰不能用什麼藥，也是精準醫療。
精準醫療，一個重要環節就是對病人癌細胞進行基因測序，如果一個癌癥病人拿到瞭癌癥測序結果，那他離 "精準醫療"還有多遠？Andy：主要取決於1）他的癌癥是什麼突變類型，2）是否有針對性的藥物。藥物既可能是已經上市的藥物，也可能是正在進行臨床試驗的藥物。由於大型癌癥醫院臨床試驗多，從這個角度來說，病人到一個大型綜合性的癌癥醫院看病，將有得到"精準醫療"最好的機會。基因測序已經不再是難題，難題是目前對很多基因突變沒有對應的藥物可用。比如我們對於很多兒童癌癥的基因突變很清楚，但仍無可奈何，隻能化療。個性化檢測，離個性化治療，還差著很多新藥。
您覺得未來5年，什麼方面的進步會顯著改變癌癥病人的生存率？Andy：從治療癌癥來說，免疫治療將會是提高病人長期生存率的最大推動力。從預防癌癥角度來說，控煙和HPV疫苗的普及將會顯著降低癌癥發病率，當然也會降低死亡率。預防癌癥和治療癌癥同等重要，且更加簡單。個人戒煙，公共場合禁煙能拯救的人，超過所有癌癥新藥總和。請戒煙，請戒煙，請戒煙，重要的事兒講三遍。
Andy：登月計劃具體怎麼做，尤其國傢層面怎麼做，還在討論之中。簡單來說，登月計劃主要任務是要打破各個組織之間的隔膜，促使各方的合作。要達到這個目的首先需要籌集更多的經費。學術界、醫院和藥廠缺乏真正的合作是阻礙癌癥研究進展的一個重要原因。每個人都掌握瞭少量重要數據，樣品或知識，但若沒有自由流動和合作，獨木難成林，個人難登月。
其實MD Anderson早就開始瞭自己的"登月計劃"，您也是負責人，那你們醫院的"登月計劃"和奧巴馬提出的有何不同？Andy：如我剛才所說，國傢的"登月計劃"最近才發佈，主要的參與人員剛剛到位，具體的計劃和目標還沒有確定，所以我不太好評價。
就MD Anderson的"登月計劃"來說，我們特別強調跨專業合作，主要任務是集中和癌癥相關的各方團隊，大傢一起，利用目前的知識和機會來推動癌癥臨床轉化研究。我們的目標很明確，就是要用5到10年，顯著降低某些癌癥的死亡率。更多的信息可以看：www.cancermoonshots.org我認為和癌癥鬥爭的目標是把多數癌癥變成可控的慢性病。"登月計劃"目標也是"降低死亡率"，而不是"治愈癌癥"。
剛才您提到你們的登月計劃針對的隻是部分癌癥，是哪些癌癥呢？Andy：我們選擇主攻的癌癥種類，是通過內部和外部專傢評審後，認為目前針對這些癌癥儲備的知識，能夠在跨領域團隊的合作模式和資金推動下，能迅速產生治療上的進步。
第一批選擇的6大類癌癥是：肺癌、黑色素瘤、前列腺癌、急髓白血病、慢淋白血病和婦科癌癥（高危卵巢癌和三陰乳腺癌）。
我們最近征集瞭第二批癌癥類型，收到14個提議，最終我們選擇瞭其中6個進行資助，分別是結直腸癌、B細胞淋巴瘤、神經膠質瘤、HPV感染導致腫瘤、高危骨髓瘤和胰腺癌。菠蘿覺得相對第一批，第二批整體難度更大。結直腸癌、神經膠質瘤、胰腺癌都是超級難啃的骨頭，目前極度缺乏好藥，任何進步都會給病人帶來顯著的幫助。
開展抗癌"登月計劃"和現在我們的研究方式有何不同？Andy：最大的不同來自理念。和傳統，比較零散的癌癥研究方式不同，"登月計劃"強調多學科交叉合作，任務更加清晰（降低某些癌癥致死率），要求定期完成一些目標，對於資金使用方向也更加明確。中國喜歡搞國傢層面大項目，常被人詬病。其實美國也有，2013年就搞瞭個神經"腦計劃"，現在又搞瞭個癌癥"登月計劃"，"腦計劃"已經被很多人批評，"登月計劃"的結果如何，隻能拭目以待。個人認為， 我們需要目標明確的大項目，但也需要目標不那麼明確的"作坊式科研"，缺一不可。大項目能迅速推進應用，但科學突破性進展絕大多數是在"小作坊"發生的。
美國馬上要換總統瞭，無論如何，奧巴馬和拜登都會卸任，那全國性"登月計劃"會面臨不確定性麼？Andy：從一定程度上，不確定性取決於具體的計劃、范圍和資金來源。不過總體來說，癌癥研究一直是兩黨（民主黨和共和黨）都支持的，因此，無論哪個政黨控制下一屆的總統和國會，登月計劃都有很大機會被推進。最近美國國立衛生研究院（NIH）預算的增加就是兩黨共同支持，推動的結果。政治可以推動科學，也可以阻礙科學。美國總統換屆後會發生什麼，百姓拭目以待。
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